hiPSC en regeneratieve geneeskunde

Humane geïnduceerde pluripotente stamcellen (hiPSC) zijn een waardevolle celbron die onderzoekers veel informatie kan verschaffen over medische vraagstukken. hiPSCs die worden gegenereerd uit weefsel dat beschikbaar is gesteld door een donor kan de basis voor het testen van nieuwe medicijnen of het voorbereiden van toekomstige celtherapieën op het gebied van regeneratieve geneeskunde.

Wat is deze technologie/ Wat kan je ermee doen?

Een humane geïnduceerde pluripotente stamcel (hiPSC) is een stamcel die in het laboratorium wordt gemaakt. Dit wordt gedaan door factoren – zogeheten Yamanaka-factoren – in het laboratorium toe te voegen aan volwassen menselijke cellen.  De factoren zijn vernoemd naar de ontdekker Prof Yamanaka die de Nobelprijs ontving voor deze ontdekking.

hiPSC kunnen worden gegenereerd uit gedoneerd weefsel zoals bloed, huid of haar. Ze kunnen daarna worden gekweekt en voor onbepaalde tijd overleven. Zo vormen ze dus een onuitputtelijke bron als uitgangsmateriaal voor de productie van allerlei soorten weefsels van het menselijk lichaam, zoals hart, nier-, zenuw- of spiercellen. Het omzetten van hiPSC in andere celtypen gebeurt met behulp van een proces dat differentiatie wordt genoemd. In dit proces voegen we aan de hiPSC-cellen verschillende groeifactoren toe, die de cellen helpen van vorm en functie te veranderen. hiPSC afgeleide weefsels bieden nu al unieke mogelijkheden om de ontwikkeling en ziekten van bepaalde organen te bestuderen, bijvoorbeeld door hiPSC van gezonde donoren te vergelijken met cellen van patiënten met een bepaalde aandoening. Bovendien zijn ze een waardevolle bron voor de productie van cellen en weefsels voor transplantatie. Op termijn kunnen van hiPSC afgeleide weefsels zo wellicht organen vervangen, wat de wachtlijst voor transplantatie drastisch zal verkorten.

State-of-the-art nu

Het Leiden hiPSC-Centre van het LUMC is zeer bedreven in het maken van hiPSC uit donorweefsel en het omzetten hiervan in verschillende weefsel types voor onderzoeksdoeleinden. Binnen het LUMC kan het Centrum voor Cel- en Gentherapie (CCG) bovendien hiPSCs onder speciale heel schone omstandigheden produceren in een zogenaamd Good Manufacturing Practices (GMP) laboratorium. GMP-productie van hiPSC is noodzakelijk als deze als uitgangsmateriaal worden gebruikt voor de productie van hiPSC-afgeleid weefsel voor klinische studies.

Dit is wat we in de toekomst willen bereiken

Met hiPSC-afgeleide weefsels streven we ernaar om persoonlijke ziektemodellen te maken en zo medicijnen op een snelle, betrouwbare en proefdiervrije methode te testen.

Met de beschikbaarheid van GMP-hiPSCs kan het LUMC daarnaast deelnemen aan klinische onderzoeken met van hiPSC afgeleide producten. Een van de eerste producten die we voor klinische tests willen produceren, zijn insuline producerende cellen voor de behandeling van patiënten met diabetes. Dit is een relatief eenvoudig weefsel aangezien het product zal bestaan ​​uit cellen voor injectie. In de verre toekomst streven we ernaar om van hiPSC complexe weefsels te maken voor transplantatie, zoals nierweefsel voor de behandeling van patiënten met een nierziekte.